TY  - JOUR
T1  - Воздействие на сайленсеры сплайсинга гена антисмысловыми LNA-олигонуклеотидами для увеличения уровня полноразмерных транскриптов в фибробластах пациентов со СМА
AU  - Ильина, Арина Вячеславовна
AU  - Маретина, Марианна Александровна
AU  - Крылова, Надежда Владимировна
AU  - Егорова, Анна Алексеевна
AU  - Киселев, Антон Вячеславович
AU  - Киселев, А В
AU  - Сайфитдинова, Алсу Фаритовна
Y1  - 2024-03-25
UR  - https://rep.herzen.spb.ru/publication/12608
N2  - В данной статье рассматривается проблема терапии спинальной мышечной атрофии (СМА) с помощью антисмысловых олигонуклеотидов (АСО). Описывается создание и оценка эффективности АСО с модификацией LNA(АСО-LNA) для использования в качестве потенциального подхода к терапии данного заболевания. На основе проведенного исследования мы пришли к выводу, что АСО-LNA способны проявлять терапевтический эффект, увеличивая долю полноразмерных транскриптов гена SMN2 в фибробластах пациентов со СМА.