RT - 
SR - Electronic
T1 - Воздействие на сайленсеры сплайсинга гена антисмысловыми LNA-олигонуклеотидами для увеличения уровня полноразмерных транскриптов в фибробластах пациентов со СМА
SP - 2024-03-25
A1 - Ильина, Арина Вячеславовна
A1 - Маретина, Марианна Александровна
A1 - Крылова, Надежда Владимировна
A1 - Егорова, Анна Алексеевна
A1 - Киселев, Антон Вячеславович
A1 - Киселев, А В
A1 - Сайфитдинова, Алсу Фаритовна
YR - 2021
UL - https://rep.herzen.spb.ru/publication/12608
AB - В данной статье рассматривается проблема терапии спинальной мышечной атрофии (СМА) с помощью антисмысловых олигонуклеотидов (АСО). Описывается создание и оценка эффективности АСО с модификацией LNA(АСО-LNA) для использования в качестве потенциального подхода к терапии данного заболевания. На основе проведенного исследования мы пришли к выводу, что АСО-LNA способны проявлять терапевтический эффект, увеличивая долю полноразмерных транскриптов гена SMN2 в фибробластах пациентов со СМА.