PT - JOURNAL ARTICLE
AU - Ильина, Арина Вячеславовна
AU - Маретина, Марианна Александровна
AU - Крылова, Надежда Владимировна
AU - Егорова, Анна Алексеевна
AU - Киселев, Антон Вячеславович
AU - Киселев, А В
AU - Сайфитдинова, Алсу Фаритовна
TI - Воздействие на сайленсеры сплайсинга гена антисмысловыми LNA-олигонуклеотидами для увеличения уровня полноразмерных транскриптов в фибробластах пациентов со СМА
DP - 2024-03-25
SO - https://rep.herzen.spb.ru/publication/12608
AB - В данной статье рассматривается проблема терапии спинальной мышечной атрофии (СМА) с помощью антисмысловых олигонуклеотидов (АСО). Описывается создание и оценка эффективности АСО с модификацией LNA(АСО-LNA) для использования в качестве потенциального подхода к терапии данного заболевания. На основе проведенного исследования мы пришли к выводу, что АСО-LNA способны проявлять терапевтический эффект, увеличивая долю полноразмерных транскриптов гена SMN2 в фибробластах пациентов со СМА.