17 Ильина Арина Вячеславовна Маретина Марианна Александровна Крылова Надежда Владимировна Егорова Анна Алексеевна Киселев Антон Вячеславович Киселев А В Сайфитдинова Алсу Фаритовна Воздействие на сайленсеры сплайсинга гена антисмысловыми LNA-олигонуклеотидами для увеличения уровня полноразмерных транскриптов в фибробластах пациентов со СМА нейродегенеративные заболевания спинальная мышечная атрофия генная терапия антисмысловые олигонуклеотиды модификация LNA neurodegenerative diseases spinal muscle atrophy gene therapy antisense oligonucleotides LNA modification 2021 2024-03-25 В данной статье рассматривается проблема терапии спинальной мышечной атрофии (СМА) с помощью антисмысловых олигонуклеотидов (АСО). Описывается создание и оценка эффективности АСО с модификацией LNA(АСО-LNA) для использования в качестве потенциального подхода к терапии данного заболевания. На основе проведенного исследования мы пришли к выводу, что АСО-LNA способны проявлять терапевтический эффект, увеличивая долю полноразмерных транскриптов гена SMN2 в фибробластах пациентов со СМА. https://rep.herzen.spb.ru/publication/12608 https://rep.herzen.spb.ru/files/3498