%0 
%A Ильина, Арина Вячеславовна
%A Маретина, Марианна Александровна
%A Крылова, Надежда Владимировна
%A Егорова, Анна Алексеевна
%A Киселев, Антон Вячеславович
%A Киселев, А В
%A Сайфитдинова, Алсу Фаритовна
%T Воздействие на сайленсеры сплайсинга гена антисмысловыми LNA-олигонуклеотидами для увеличения уровня полноразмерных транскриптов в фибробластах пациентов со СМА
%D 2021
%X В данной статье рассматривается проблема терапии спинальной мышечной атрофии (СМА) с помощью антисмысловых олигонуклеотидов (АСО). Описывается создание и оценка эффективности АСО с модификацией LNA(АСО-LNA) для использования в качестве потенциального подхода к терапии данного заболевания. На основе проведенного исследования мы пришли к выводу, что АСО-LNA способны проявлять терапевтический эффект, увеличивая долю полноразмерных транскриптов гена SMN2 в фибробластах пациентов со СМА.
%U https://rep.herzen.spb.ru/publication/12608