@article{Ильина2024-03-25, author = {А. Ильина, М. Маретина, Н. Крылова, А. Егорова, А. Киселев, А. В. Киселев, А. Сайфитдинова}, title = {Воздействие на сайленсеры сплайсинга гена антисмысловыми LNA-олигонуклеотидами для увеличения уровня полноразмерных транскриптов в фибробластах пациентов со СМА}, year = {2021}, publisher = {NP «NEICON»}, abstract = {В данной статье рассматривается проблема терапии спинальной мышечной атрофии (СМА) с помощью антисмысловых олигонуклеотидов (АСО). Описывается создание и оценка эффективности АСО с модификацией LNA(АСО-LNA) для использования в качестве потенциального подхода к терапии данного заболевания. На основе проведенного исследования мы пришли к выводу, что АСО-LNA способны проявлять терапевтический эффект, увеличивая долю полноразмерных транскриптов гена SMN2 в фибробластах пациентов со СМА.}, URL = {https://rep.herzen.spb.ru/publication/12608}, eprint = {https://rep.herzen.spb.ru/files/3498}, }